新京報貝殼財經訊（記者俞金旻）“罕見病通常患者人數少、病情嚴重，甚至危及生命。但由于患者人數少、治療費用高等特殊性，單純依靠基本醫療保障制度，支付難的問題難以解決。”

2025年全國兩會上，全國人大代表、上海市文史館館員、上海市針灸經絡研究所所長吳煥淦建議，要建立獨立、統一的罕見病醫療保障待遇制度，多方參與，多元化籌資，以基本醫療保險為主體，大病保險、醫療救助、商業健康保險多方參與，系統解決罕見病保障問題。

吳煥淦介紹，罕見病病情通常較為嚴重，多為兒童期發病，往往伴隨一生，約50%罕見病在出生時或兒童期發病，致殘率高而可治性低，僅有5%有明確治療方案。同時，罕見病藥品研發周期長于非罕見病藥品2年，平均研發成本是非罕見病藥品的3倍，定價相對高昂。

“截至目前，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫保藥品目錄，覆蓋超過60個病種，但仍有很多高值罕見病藥品尚未納入醫保報銷。”吳煥淦注意到，即便藥物納入醫保，患者也因醫保外自付費用負擔高而選擇放棄治療。究其原因，一是罕見病患者多為門診用藥的城鄉居民醫保參保者，門診個人自負比例甚至超過90%。二是罕見病患者家庭收入低，約60%的患者家庭年收入低于3萬元。罕見病患者醫保報銷后自付費用仍是家庭收入的數倍。三是以普惠險為代表的商業健康保險對罕見病存在免責限制，慈善和醫療救助的補充作用不明顯。“罕見病‘家庭災難性支出’的現象較為明顯。”吳煥淦說。

針對這一問題，他建議，應建立適宜罕見病的醫療保障待遇制度。在基本醫療保障制度基礎上，統一制定特殊人群保障政策，研究適合罕見病患者的籌資與待遇支付政策，形成獨立、統一的罕見病醫療保障待遇制度。

同時，基本醫療保險、大病保險、醫療救助梯次減負的基本醫療保障制度體系也需進一步完善。吳煥淦建議，要對患者急需、填補臨床空白的罕見病創新藥品，適當提高支付閾值，突破醫保年治療費用30萬元限額，實現更多的罕見病藥品的基本醫療保障藥品目錄準入。還應該做好罕見病用藥門診報銷政策與大病醫保支付的銜接，實現大病保險“二次報銷”，提高罕見病患者的醫療救助額度，進一步減輕患者醫藥負擔，避免因病致貧。

吳煥淦認為，應積極引導支持商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助、工會職工互助等多重保障力量共同發揮作用。政府指導下的惠民型商業健康險應納入更多的罕見病藥品，加強醫療互助、工會互助、彩票福利基金對罕見病的保障作用，鼓勵一些有條件的地方由總工會牽頭建立惠工保，實現對罕見病的補充保障。

編輯 陳莉 校對 盧茜